2020自闭症新药问世？Balovaptan临床终止

许多自闭症孩子的家长，都关心2020年自闭症新药的问世。

2018年1月，瑞士制药巨头罗氏（Roche）公司宣布，他们开发的自闭症新药Balovaptan （又名RG7314）获得美国FDA的突破性疗法认定，进入快速通道的临床试验，引起了广泛关注。这个药物进行了三期临床试验，计划在今年6月30日结束。

然而，据Fierce Biotech网站报道，在Roche公司今年第一季度的财报中，公司的两个三期临床药物宣布终止，其中就包括 Balovaptan。Roche并没有在财报中披露更多信息，截止6月19日，Roche官网也没有自闭症新药的终止三期临床信息。

媒体报道和推特显示， Balovaptan终止的原因是，Roche公司评估了它的二期临床结果，认为没有足够的有效性数据，来支持继续三期临床试验。至此，针对自闭症核心障碍的唯一一个进入三期临床的药物宣布终止。

作为广受期待的2020自闭症新药，Balovaptan是一个选择性抑制vasopressin-1A（后叶加压素）受体的药物。2015年，美国斯坦福大学Karen Parkers教授的研究小组发现，自闭症儿童血液中的后叶加压素含量偏低，给自闭症儿童补充后叶加压素有利于提高社交能力。

然而，这项研究存在两个疑点：一方面，参与研究的群体样本差异太大，而且参与者的健康问题和用药情况，都可能影响血液中后叶加压素含量的测定。另一方面，研究人员只从每个参与者身上抽取了一次血液样品，并不符合生物标记物在不同的测试和取样时间都是可靠、有效和稳定的要求。

有研究表明，高浓度的后叶加压素会引起常见的两个自闭症的症状：焦虑和攻击性行为。Roche公司研发的Balovaptan药物，可以抑制后叶加压素的分泌，达到改善自闭症谱系障碍社交行为的目的。

2020年自闭症新药问世了吗？2017年国际自闭症研究大会报道，斯坦福大学的研究人员给儿童鼻孔中喷后叶加压素，Roche公司给予自闭症成年人服用Baovaptan，受试者的社交能力都有所增强。但是，针对后叶加压素的临床试验也存在很多争论。

一方面，后叶加压素与社交行为的关系不明确，不是简单的“太多”或者“太少”。也许有一个平衡的问题，加压素系统可能在儿童发育过程中扮演不一样的角色，还可能是用药方式不一样造成的差异。

另一方面，神经多样性观点认为，自闭症是一种神经多样性的表现，不应该被治愈，只要支持就好。与其去寻找子虚乌有的自闭症新药，不如为自闭症人士支持和辅助。

2020年自闭症新药能问世吗？我们能了解的最新信息，是Balovaptan三期临床终止。