美国自闭症药物研发2020年最新进展

美国自闭症药物研发2020年最新进展有哪些呢？

在美国，FDA曾批准利培酮（risperidone）和阿立哌唑（aripiprazole）两款产品用于自闭症治疗。这两种自闭症药物均为多巴胺/5-羟色胺受体拮抗剂，可以改善易怒和刻板动作的症状，而对于社交能力缺陷则没有治疗作用。

目前，美国已有多种有望改善社交能力缺陷的药物已在研究当中，如催产素、代谢性谷氨酸受体（mGluR）正向别构调节剂、苯并二氮卓、D-环丝氨酸、mGluR负向别构调节剂、NMDAR拮抗剂等。

今年5月，来自Ovid Therapeutics的新型δ选择性GABA受体激动剂OV101（gaboxadol），在治疗脆性X综合征（一种自闭症亚型）男性患者的2期临床试验ROCKET中获得积极结果。它是一款靶向持续性抑制功能受损的药物，可以通过调节持续性抑制影响神经元活性。持续性抑制是大脑中一种重要生理过程，它的异常可导致多种神经发育疾病。此前，FDA已授予OV101孤儿药资格和快速通道资格。

另一款同样针对脆性X综合征患者的在研产品ZYN002，曾在一项名为FAB-C的2期临床试验中获得积极结果。这是一种大麻二酚（CBD）凝胶，此前曾获FDA授予的孤儿药物资格。目前，该产品正在进行一项扩展试验，以评估ZYN002用于具有脆性X综合征的儿童和青少年的长期安全性和耐受性。

在药物开发方面，美国也有不少研究人员和生物公司投身自闭症治疗领域。目前已有不少产品开展了临床试验。日前，诺华（Novartis）公司与Sangamo Therapeutics达成一项全球合作，开发和商业化基因调控疗法，以治疗自闭症和其他多种神经发育障碍。

值得一提的是，我国治疗自闭症的药物开发较少。根据药物临床试验登记与信息公示平台，我国目前仅有一款产品登记开展针对自闭症治疗的临床研究——一款来自四川大冢制药的5-羟色胺受体拮抗剂阿立哌唑。此前，该产品已被批准用于治疗精神分裂症。目前，专家们正在开展一项多中心随机双盲的3期临床试验，旨在评估阿立哌唑口服溶液治疗自闭症患者的疗效和安全性。

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