自闭症最新治疗方法：社会缺陷有望被抗癌药物逆转

在自闭症谱系障碍的所有表现中，社会困难是明显的，而且没有治疗方法。日前，美国布法罗大学探索了一种自闭症最新治疗方法，通过靶向疾病相关基因组，使用单一化合物来缓解行为症状。

日前，《自然神经科学》杂志发表的一项研究表明，用极低剂量的罗米地辛（一种抗癌药物）进行短暂治疗，可以持续恢复自闭症动物模型中的社会缺陷。

雅各布医学和生物医学科学学院生理学和生物物理系教授Yan表示：“我们发现了一种小分子化合物，对自闭症等社会缺陷会产生长期影响，而且没有明显的副作用。目前，许多用于治疗精神疾病的化合物都无法对这种核心症状产生治疗效果。”

科学家们发现，可以通过极低剂量的罗米地辛逆转这些社会缺陷，使用表观遗传机制恢复基因表达和功能，其中基因变化是由DNA序列以外的因素引起的。Yan指出，人类遗传学研究表明，表观遗传异常可能在自闭症中起主要作用。

自闭症的许多突变是由染色质重塑因子引起的，染色质重塑因子参与动态改变染色质的结构，染色质是细胞核中凝聚成染色体的遗传物质的复合物。

“自闭症和癌症风险基因广泛重叠，其中许多是染色质重塑因子，让我们可以将用于癌症治疗的表观遗传药物用于自闭症的靶向治疗。”Yan表示，控制遗传物质如何获得细胞转录机制的染色质调节因子是治疗自闭症社会缺陷的关键，但问题是如何立即影响关键风险因素。

“自闭症涉及许多基因的流失，因此，减少社会缺陷的化合物必须影响许多参与神经元通讯的基因，”Yan说，“在自闭症模型中，HDAC2异常高，这使得细胞核中的染色质非常紧密，阻止遗传物质进入需要表达的转录机制，一旦HDAC2上调，它就会减少不应被抑制的基因，并导致行为改变，比如自闭症等社会缺陷。”

研究人员发现，罗米地辛可以恢复被抑制的200多个基因中的大多数。“能够调整被确定为关键自闭症风险因素的一组基因，说明这种治疗剂对自闭症具有持久功效。” Yan和她的同事将继续专注于发现和开发治疗自闭症的药物。