阿尔茨海默氏症的实验药物有望用于治疗自闭症

日前，以色列特拉维夫大学人类分子遗传学和生物化学系的Illana Gozes教授领导的一项国际研究发现，一种治疗阿尔茨海默氏症的实验药物将来有望治疗自闭症。

研究团队发现，tau蛋白的沉积物存在于一名7岁自闭症儿童的死后大脑组织中。这名“星星的孩子”患有ADNP综合征，该突变导致脑发育所必需的ADNP蛋白缺乏/功能异常。

研究人员在具有诱发阿尔茨海默氏样症状的突变的ADNP综合征模型中的神经细胞上，对一种用于治疗阿尔茨海默氏病的名为NAP的实验药物进行了测试。该实验是成功的，受损的神经样细胞恢复了正常功能。

这项研究是与TAU Blavatnik计算机科学学院、Sheba医学中心、捷克生物技术研究所BIOCEV，希腊塞萨洛尼基亚里士多德大学、比利时安特卫普分校和克罗地亚萨格勒布大学医院中心等多家院校和研究机构进行了合作，研究结果被发表在《转化精神病学》杂志上。

Gozes教授表示，此项研究是基于一个死亡的7岁ADNP综合征男孩的大脑组织。 “当比较死后ADNP综合征的大脑组织和普通年轻人的大脑组织时，我们发现了ADNP儿童中tau蛋白的沉积，这是阿尔茨海默氏病的一种病理特征。”

然后，研究人员用一种名为NAP的候选药物对带有ADNP突变的受损神经样细胞进行测试，该ADNP突变与已故孩子的突变十分相似。NAP是在Gozes教授的实验室中开发的，旨在辅助治疗阿尔茨海默氏病。Gozes教授说：“NAP是正常ADNP蛋白的短活性片段。当我们向带有ADNP突变的神经细胞添加NAP时，tau蛋白结合到神经细胞骨架上，细胞恢复正常功能。”

Gozes教授认为，我们有望将其用于ADNP综合征及其严重影响（包括自闭症）的治疗方法。此外，由于自闭症谱系障碍的其他遗传性疾病的特征是大脑中的tau病理，我们希望患有这些综合征的人将来也会从NAP治疗中受益。”

NAP（又叫做CP201）已被美国食品和药物管理局分类为“孤儿药”，目前Coronis Neurosciences公司已将其用于患有ADNP综合征儿童的临床试验准备阶段。需要强调的是，NAP治疗自闭症还是一种设想，未进入临床试验期。