靶向阿尔茨海默氏症蛋白能预防自闭症发生吗？

自闭症是不能治愈的，那么可以预防吗？有人咨询：靶向阿尔茨海默氏症蛋白能预防自闭症发生吗？

日前，美国加州大学旧金山分校格拉德斯通研究所在《神经元》杂志上撰文指出，降低称为tau的蛋白质的水平，可以防止自闭症谱系障碍的小鼠模型中出现自闭症症状。这些小鼠的Tau降低也可以预防癫痫发作，而30%的自闭症患者会发生癫痫。

格拉德斯通神经病研究所的创办人、资深作者 Lennart Mucke博士表示：“我们的发现表明，减少tau有望成为潜在的自闭症治疗方法。我们发现衰老的退化性疾病与儿童时期的发育障碍之间存在新联系。”

这些发现来自对阿尔茨海默氏病和癫痫之间联系的调查。最初，Mucke和他的同事发现，减少tau蛋白可以预防阿尔茨海默氏病和重度儿童癫痫病Dravet综合征的小鼠模型中的癫痫活动和认知缺陷。

这些发现引起了Chao Tai博士的兴趣，他说：“我们想知道减少tau蛋白是否能预防在Dravet综合征患者中经常出现的自闭症症状。”

研究小组在删除了编码tau基因的一个或两个副本后，研究了Dravet综合征的小鼠模型。他们发现，减少tau可以阻止核心自闭症症状的发展。即使减少了50%的tau，也有帮助。

由于自闭症的病因很多，研究人员在第二个自闭症小鼠模型中测试了tau减少的效果，该模型是由非常不同的基因突变引起的。结果表明，减少tau蛋白再次抑制了自闭症样行为。

研究人员发现，降低tau蛋白可以增强一种名叫PTEN的强大酶的活性，该酶可以防止自闭症促进信号通路的过度激活。这表明，降低tau蛋白有可能抵消神经疾病和精神疾病。Mucke说：“减少Tau似乎可以预防自闭症和癫痫症，这两种病症经常使同一个人遭受痛苦。”

泰说：“自闭症十分常见，大约每60名儿童中就有一个患有自闭症。我们的发现将有助于开发更好的治疗策略。”但是，减少tau蛋白可能无法有效对抗所有形式的自闭症，还需要更多研究才能确定谁可能受益。

另外，自闭症的诱因可能在发育的早期阶段、在做出诊断之前就影响大脑。穆克说：“我们想研究，减少tau蛋白是否能够逆转自闭症出现后的症状。”“正在进行的实验模型研究将会有助于阐明服用降低tau药物以预防自闭症症状的最佳时间。”

现在，Mucke和他的同事正在开发和测试可降低tau含量的小分子药物。一些研究方法已经在人中进行试验，希望能对预防自闭症有所帮助。